XyloCor疗法在2023年欧洲心脏病学会(ESC)大会上公布了XC001的安全性和有效性的2期数据

• 6个月的2期EXACT试验阳性结果强调了研究性治疗难治性心绞痛的巨大潜力

• 六个月的数据已经持续到12个月，支持XC001安全性和有效性概况的持久性

• XC001针对难治性心绞痛患者未满足的医疗需求，这些患者有衰弱的生活质量负担且没有可用的治疗选择

XyloCor治疗公司., 开发心血管疾病新基因疗法的临床阶段生物制药公司, 今天在2023年欧洲心脏病学会(ESC)大会上公布了其主要基因治疗候选药物XC001 (encoberminogene rezmadenovec)治疗难治性心绞痛的1/2期临床试验(EXACT)的2期部分结果. 在ESC大会海报会上，Dr. 托马斯Povsic, EXACT试验的首席研究员, 介绍了最近完成的EXACT试验的主要六个月结局数据, 证明XC001治疗在所有关键疗效终点均有改善. 这些发现强调了它作为治疗这种致残疾病的一种新的治疗方法的强大潜力.

XC001是一种一次性基因疗法，旨在通过局部表达多种血管内皮生长因子(VEGF)亚型，在心脏中形成新血管，从而减轻缺血负担. 在EXACT试验的第二阶段, 32例II-IV级心绞痛患者经心包给药(直接给心)给予最大剂量的XC001。. XC001满足了其所有安全性和探索性目标，并显示出对患者群体的潜在变革性益处. 在2023年ESC大会上公布的重要成果包括:

• 通过微创经心包输注给予XC001的VEGF基因治疗通常耐受性良好.

• 未发生与药物相关的严重不良事件或与XC001用药相关的意外严重不良事件.

• 患者表现出关键疗效指标的改善，最显著的是总运动时间, st段抑制发生的时间(一种衡量缺血的客观指标), 心绞痛频率, 并通过正电子发射断层扫描(PET)成像测量缺血负担的减少.

• 六个月的结果表明，XC001取得了临床有意义的生物学效应, 值得在更大的随机临床试验中进一步研究.

“难治性心绞痛是一种使人衰弱的慢性疾病，患病率正在上升，这些患者已经用尽了所有治疗方案,” 托马斯·波维西奇说.D., Ph.D., 医学教授, 杜克大学医学院和国家首席研究员的确切研究. “EXACT试验的6个月的结果——现在已经持续了12个月——证明了XC001基因疗法在提高这些心脏病患者生活质量的同时具有安全管理的潜力。.”

“在ESC大会2023上公布的临床研究结果突出了XyloCor通过一次性基因治疗的承诺，继续努力改变难治性心绞痛的治疗模式,” XyloCor的总裁兼首席执行官Al Gianchetti说. “我们很高兴分享数据，为血管生成提供证据，并为XC001提供了有希望的疗效和耐受性. 这些结果有力地支持了我们继续开发这种新型治疗方法.”

进一步的背景和结果可以在2023年ESC大会题为“难治性心绞痛的血管生成基因治疗:XC001基因治疗难治性心绞痛冠状动脉治疗(EXACT) 2期试验的心外膜递送结果”的海报会议上找到 在这里.

关于XC001

XC001旨在促进心脏新生血管，绕过病变血管，改善血液流动. 通过恢复血液流动, 与难治性心绞痛相关的胸痛可能减轻, 有可能改善病人的生活质量，使他们能够参与日常的体育活动，否则会引起疼痛. XC001旨在通过一次性策略避免与其他基因疗法观察到的毒性问题, 当地政府. 这种方法允许XC001在心脏中实现更高的基因表达，同时最大限度地减少全身载体循环和相关副作用.

关于EXACT研究

心外膜递送XC001基因治疗难治性心绞痛冠状动脉治疗(EXACT)临床试验是1/2期多中心试验, 开放-标签, 单-臂试验. 12名难治性心绞痛患者(每剂量组3名)被分为4个递增剂量组, 随后是试验的扩展阶段，其中以最高耐受剂量(1 x 1011vp)招募更多受试者, 最高测试剂量). 在EXACT试验中, 这种实验性基因疗法是由心脏外科医生通过小型开胸手术直接施用于心肌.

关于慢性难治性心绞痛

在美国，冠状动脉疾病是导致死亡和残疾的主要原因. 慢性心绞痛发生时，心脏肌肉没有得到足够的氧气，导致胸痛. 这通常是由于动脉粥样硬化斑块阻塞冠状动脉. 难治性心绞痛是一个日益严重的问题，发生在慢性心绞痛患者中，尽管有最佳的药物治疗，但仍有症状，并且不再符合经皮冠状动脉介入治疗(PCI)和冠状动脉旁路移植术(CABG)等机械干预的条件。. 这些患者目前没有治疗选择，而且通常症状严重, 这会严重影响他们的生活质量吗, 并可能加剧合并症，导致其健康状况进一步恶化. 顽固性心绞痛导致医疗资源的大量消耗, 包括因病人胸痛而去急诊室的次数.

关于XyloCor

XyloCor治疗公司. 是私人的, 临床阶段的生物制药公司正在开发潜在的最佳基因疗法，以改变心血管疾病患者的预后. 公司的主要候选产品, XC001, 是否在临床开发中研究对没有治疗选择的难治性心绞痛患者的使用. XyloCor有第二个临床前研究产品, XC002, 在发现阶段, 用于治疗因心脏病发作而造成心脏组织损伤的患者. 该公司由罗纳德·克里斯托(Ronald Crystal)共同创立.D.托德·罗森加特(Todd Rosengart).D.该公司拥有康奈尔大学的独家授权. 欲了解更多信息，请访问 www.xylocor.com.

XyloCor疗法的XC001治疗心血管疾病的EXACT一期试验结果发表在《bet亚洲365欢迎投注》杂志上

• XC001治疗难治性心绞痛的EXACT试验的1期剂量递增部分的研究结果为最近完成的1/2期研究提供了剂量选择和安全性论证

• XC001是一种一次性基因治疗候选药物，旨在通过多种VEGF亚型的局部表达在心脏中形成新血管，从而减轻缺血负担

• XyloCor正在紧急推进XC001作为缺血性心脏病患者未满足需求的变革性治疗的潜力

XyloCor治疗公司., 一个临床阶段的生物制药公司开发新的基因治疗心血管疾病, 今天，Circulation: Cardiovascular Interventions公布了其先导基因治疗候选药物XC001 (encoberminogene rezmadenovec)在难治性心绞痛患者的1/2期临床试验(EXACT)的1期部分结果. 这是一期剂量递增研究的结果, 此前于2022年5月在美国胸外科协会(AATS)和美国基因与细胞治疗协会(ASGCT)上报道, 显示XC001在所有剂量水平下都具有良好的耐受性，并为进行最高剂量测试的第二阶段提供了理由.

第一阶段研究的结果为成功完成第二阶段的EXACT试验提供了机制基础,” 托马斯·波维西奇说.D., Ph.D., 期刊文章的主要作者, 医学教授, 杜克大学医学院和国家首席研究员的确切研究. 难治性心绞痛患者症状严重，生活质量极差. 从EXACT试验开始的12个月，具有积极和持续的安全性和有效性, 我们相信XC001有潜力填补目前缺乏治疗选择的患者群体的重大未满足需求.”

“我们很高兴这些EXACT试验结果发表在《bet亚洲365欢迎投注》杂志上, 一个高度重视和有影响力的心血管研究国际期刊," XyloCor的首席医疗官Howard Dittrich说. “我们要感谢所有作者在强调XC001的承诺方面所做的贡献，并感谢患者及其家属参与EXACT试验. 我们的团队专注于继续释放XC001的变革潜力，以改善心血管疾病的预后.”

1/2期EXACT研究的1期部分是首次人体试验, 多中心, 非盲, 随访时间, 剂量递增研究来评估安全性, 耐受性, 增加XC001剂量的初步疗效, 并确定最佳剂量，以进行第二阶段的进一步研究. 12名患者被纳入4个给药队列. 值得注意的是, 该研究表明，比以往研究中使用的剂量更高的腺病毒载体耐受性良好，并且在更高剂量下显示出更强的疗效. 这为今后XC001的临床研究建立了1×1011病毒颗粒的剂量.

《bet亚洲365欢迎投注》全文可在 http://www.ahajournals.org/doi/abs/10.1161/CIRCINTERVENTIONS.123.012997

关于XC001

XC001旨在促进心脏新生血管，绕过病变血管，改善血液流动. 通过恢复血液流动, 与难治性心绞痛相关的胸痛可能减轻, 有可能改善病人的生活质量，使他们能够参与日常的体育活动，否则会引起疼痛. XC001旨在通过一次性策略避免与其他基因疗法观察到的毒性问题, 当地政府. 这种方法允许XC001在心脏中实现更高的基因表达，同时最大限度地减少全身载体循环和相关副作用.

关于EXACT研究

心外膜递送XC001基因治疗难治性心绞痛冠状动脉治疗(EXACT)临床试验是1/2期多中心试验, 非盲, 单组试验. 12名难治性心绞痛患者(每剂量组3名)被分为4个递增剂量组, 随后是试验的扩展阶段，其中以最高耐受剂量(1 x 1011vp)招募更多受试者, 最高测试剂量). 研究基因疗法是由心脏外科医生通过小型开胸手术直接施用于心肌.

关于慢性难治性心绞痛

在美国，冠状动脉疾病是导致死亡和残疾的主要原因. 慢性心绞痛发生时，心脏肌肉没有得到足够的氧气，导致胸痛. 这通常是由于动脉粥样硬化斑块阻塞冠状动脉. 难治性心绞痛是一个日益严重的问题，发生在慢性心绞痛患者中，尽管有最佳的药物治疗，但仍有症状，并且不再符合经皮冠状动脉介入治疗(PCI)和冠状动脉旁路移植术(CABG)等机械干预的条件。. 这些患者目前没有治疗选择，而且通常症状严重, 这会严重影响他们的生活质量吗, 并可能加剧合并症，导致其健康状况进一步恶化. 顽固性心绞痛导致医疗资源的大量消耗, 包括因病人胸痛而去急诊室的次数.

关于XyloCor

XyloCor治疗公司. 是私人的, 临床阶段的生物制药公司开发潜在的同类最佳基因疗法，以改变心血管疾病患者的预后. 公司的主要候选产品, XC001, 是否在临床开发中研究对没有治疗选择的难治性心绞痛患者的使用. XyloCor有第二个临床前研究产品, XC002, 在发现阶段, 用于治疗因心脏病发作而造成心脏组织损伤的患者. 该公司是由罗纳德·克里斯托(Ronald Crystal)， M.D.托德·罗森加特(Todd Rosengart).D.该公司拥有康奈尔大学的独家授权. 欲了解更多信息，请访问www.xylocor.com.

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A. 布莱恩•戴维斯, XyloCor治疗公司.
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XyloCor疗法报告了XC001新基因治疗难治性心绞痛的2期临床试验延长12个月的持续结果

• XC001在治疗后12个月的多项疗效测量中显示出持久的改善, 强调其科学合理的方法来实现生物效应和改善心绞痛症状

• 患者表现出持续12个月的运动能力改善和胸痛发作的减少

• 来自EXACT试验的强有力的机制证据强调了XC001治疗心血管疾病的巨大潜力

XyloCor疗法, 一个临床阶段的生物制药公司开发新的基因治疗心血管疾病, 今天，该公司报告了其1/2期临床试验(EXACT)的2期数据，该试验旨在评估先导基因治疗候选药物XC001 (encoberminogene rezmadenovec)对难治性心绞痛患者的安全性，并提供初步证据.

在试验延长期内的12个月时, XC001在多种功效测量中表现出持久的改善, 包括持续改善总运动时间和减少缺血性负担和缺血性症状.

今年早些时候, XyloCor报告了为期6个月的2期临床试验的阳性结果. 12个月的新结果突出了这一点, 有临床意义的影响现在可以持续12个月, 这表明XC001有潜力成为一种新的治疗方法，以满足难治性心绞痛的重大医疗需求.

“耐用性和, 在锻炼时间的情况下, 12个月后观察到的持续改善标志着一种可持续的活动，这是心血管疾病基因治疗进步中令人兴奋的一步,” 托马斯·波维西奇说.D., Ph.D., 医学教授, 杜克大学医学院和国家首席研究员的确切研究. “这些12个月的数据建立在试验3个月和6个月时取得的积极结果的基础上. 在总, EXACT研究的结果为推动XC001下一阶段的开发提供了强有力的机制证据, 这表明单一的治疗可能有长期的好处.”

XC001是一种一次性基因治疗候选药物，旨在通过在心脏中创建新血管来减轻缺血负担. 在EXACT试验2期6个月的初步研究期之后，进行了为期12个月的随访. 12个月时, 患者表现出持续和持续的总运动时间(TED)比基线增加, 具有临床意义的显著变化. 除了, 胸痛(心绞痛)发作和硝酸甘油的使用持续而有力地减少. 12个月时的心脏成像为实现生物学效应的潜在作用机制提供了额外的证据, 随着时间的推移，观察到的缺血负担持续减少证实了这一点.

“我们的EXACT试验已经进行了12个月, XyloCor继续在实现心血管疾病患者基因治疗的承诺方面发挥主导作用,” XyloCor的总裁兼首席执行官Al Gianchetti说. “这些结果进一步增强了我们的信心，我们正走在改变心血管疾病结果的正确道路上.”

关于XC001

XC001旨在促进心脏新生血管，绕过病变血管，改善血液流动. 通过恢复血液流动, 与难治性心绞痛相关的胸痛可能减轻, 有可能改善病人的生活质量，使他们能够参与日常的体育活动，否则会引起疼痛. XC001旨在通过一次性策略避免与其他基因疗法观察到的毒性问题, 当地政府. 这种方法允许XC001在心脏中实现更高的基因表达，同时最大限度地减少全身载体循环和相关副作用.

关于EXACT研究

心外膜递送XC001基因治疗难治性心绞痛冠状动脉治疗(EXACT)临床试验是1/2期多中心试验, 非盲, 单组试验. 12名难治性心绞痛患者(每剂量组3名)被分为4个递增剂量组, 随后是试验的扩展阶段，其中以最高耐受剂量(1 x 1011vp)招募更多受试者, 最高测试剂量). 研究基因疗法是由心脏外科医生通过小型开胸手术直接施用于心肌.

关于慢性难治性心绞痛

在美国，冠状动脉疾病是导致死亡和残疾的主要原因. 慢性心绞痛发生时，心脏肌肉没有得到足够的氧气，导致胸痛. 这通常是由于动脉粥样硬化斑块阻塞冠状动脉. 难治性心绞痛是一个日益严重的问题，发生在慢性心绞痛患者中，尽管有最佳的药物治疗，但仍有症状，并且不再符合经皮冠状动脉介入治疗(PCI)和冠状动脉旁路移植术(CABG)等机械干预的条件。. 这些患者目前没有治疗选择，而且通常症状严重, 这会严重影响他们的生活质量吗, 并可能加剧合并症，导致其健康状况进一步恶化. 顽固性心绞痛导致医疗资源的大量消耗, 包括因病人胸痛而去急诊室的次数.

关于XyloCor

XyloCor疗法是一家私营公司, 临床阶段的生物制药公司开发潜在的同类最佳基因疗法，以改变心血管疾病患者的预后. 公司的主要候选产品, XC001, 是否在临床开发中研究对没有治疗选择的难治性心绞痛患者的使用. XyloCor有第二个临床前研究产品, XC002, 在发现阶段, 用于治疗因心脏病发作而造成心脏组织损伤的患者. 该公司是由罗纳德·克里斯托(Ronald Crystal)， M.D.托德·罗森加特(Todd Rosengart).D.该公司拥有康奈尔大学的独家授权. 欲了解更多信息，请访问 www.xylocor.com

XyloCor疗法报告了XC001新基因治疗难治性心绞痛的2期临床试验的安全性和有效性结果

• 未见与药品相关的严重不良事件报告

• 患者表现出运动能力的改善和胸痛发作的减少

• 心脏影像学结果提供了支持XC001治疗心血管疾病潜力的机制证据

XyloCor疗法, 一个临床阶段的生物制药公司开发新的基因治疗心血管疾病, 今天宣布完成其1/2期临床试验(EXACT)的2期部分，该试验旨在评估先导基因治疗候选药物XC001 (encoberminogene rezmadenovec)对难治性心绞痛患者的安全性和疗效的初步证据. EXACT达到了安全性和有效性目标. 没有与药品相关的安全问题或与XC001服用相关的意外严重不良事件. 在该研究的2期部分，来自28名患者的6个月数据显示，几个关键的疗效指标有所改善, 包括减少缺血负担.

“我们很高兴看到EXACT完成了6个月的终点. 该试验满足了所有安全性和探索性目标, 通过各种客观和主观的测量，在这些有需要的病人身上显示出有趣的好处,” 托马斯·波维西奇说.D., Ph.D., 医学教授, 杜克大学医学院和国家首席研究员的确切研究. “强有力的机制证据表明，XC001的施用是一种科学合理的方法，可以实现有可能改善患者生活质量的生物学效应.”

XC001是一种一次性基因疗法，旨在通过在心脏中创造新的血管来减轻缺血性负担. 在EXACT试验的第二阶段, 通过心脏正电子发射断层扫描(PET)成像测量的缺血负荷的减少证明了药物的作用机制. 缺血负荷的减轻伴随着总运动时间的延长, 衡量运动能力的重要指标. 在治疗之前，几乎所有的受试者在日常的身体活动上都有明显的限制. 治疗后6个月, 近一半的受试者能够进行普通的体育活动而不会引起心绞痛. 来自2期EXACT研究的数据对难治性心绞痛患者具有潜在意义, 其中包括美国的一百多万人, 谁没有治疗选择.

“我们很高兴分享来自EXACT试验2期部分的积极的顶线数据, 加强了我们对XC001作为一种新型治疗方法的信心，它有可能解决难治性心绞痛患者的重大未满足的医疗需求,” XyloCor的总裁兼首席执行官Al Gianchetti说. “我们现在期待着在XC001的持续发展中追求即将到来的关键里程碑, 包括通过我们与FDA和其他监管机构的持续讨论最终确定我们的关键试验设计.”

关于XC001

XC001旨在促进心脏新生血管，绕过病变血管，改善血液流动. 通过恢复血液流动, 与难治性心绞痛相关的胸痛可能减轻, 有可能改善病人的生活质量，使他们能够参与日常的体育活动，否则会引起疼痛. XC001旨在通过一次性策略避免与其他基因疗法观察到的毒性问题, 当地政府. 这种方法允许XC001在心脏中实现更高的基因表达，同时最大限度地减少全身载体循环和相关副作用.

关于EXACT研究

最近完成的心外膜递送XC001基因治疗难治性心绞痛冠状动脉治疗(EXACT)临床试验是1/2期多中心试验, 非盲, 单组试验. 12名难治性心绞痛患者(每剂量组3名)被分为4个递增剂量组, 随后是试验的扩展阶段，其中以最高耐受剂量(1 x 1011vp)招募更多受试者, 最高测试剂量). 研究基因疗法是由心脏外科医生通过小型开胸手术直接施用于心肌.

关于慢性难治性心绞痛

在美国，冠状动脉疾病是导致死亡和残疾的主要原因. 慢性心绞痛发生时，心脏肌肉没有得到足够的氧气，导致胸痛. 这通常是由于动脉粥样硬化斑块阻塞冠状动脉. 难治性心绞痛是一个日益严重的问题，发生在慢性心绞痛患者中，尽管有最佳的药物治疗，但仍有症状，并且不再符合经皮冠状动脉介入治疗(PCI)和冠状动脉旁路移植术(CABG)等机械干预的条件。. 这些患者目前没有治疗选择，而且通常症状严重, 这会严重影响他们的生活质量吗, 并可能加剧合并症，导致其健康状况进一步恶化. 顽固性心绞痛导致医疗资源的大量消耗, 包括因病人胸痛而去急诊室的次数.

关于XyloCor

XyloCor疗法是一家私营公司, 临床阶段的生物制药公司开发潜在的同类最佳基因疗法，以改变心血管疾病患者的预后. 公司的主要候选产品, XC001, 是否在临床开发中研究对没有治疗选择的难治性心绞痛患者的使用. XyloCor有第二个临床前研究产品, XC002, 在发现阶段, 用于治疗因心脏病发作而造成心脏组织损伤的患者. 该公司是由罗纳德·克里斯托(Ronald Crystal)， M.D.托德·罗森加特(Todd Rosengart).D.该公司拥有康奈尔大学的独家授权. 欲了解更多信息，请访问 www.xylocor.com.

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XyloCor疗法在缺血性心脏病XC001新基因治疗的2期EXACT研究中实现目标入组

• 美国胸外科协会(AATS)和美国基因与细胞治疗协会(ASGCT)报告的1期阳性结果显示，XC001在所有剂量水平下都具有良好的耐受性

• I期数据支持XC001治疗效果和潜在剂量反应

• Topline第二阶段数据预计将于2023年2月公布，中期结果将于今年下半年公布

XyloCor疗法, 一个临床阶段的生物制药公司开发新的基因治疗心血管疾病, 今天宣布，其正在进行的难治性心绞痛1/2期临床试验(EXACT)的2期部分已达到目标受试者人数. 第二阶段研究的盈利结果预计将于2023年2月公布，中期结果将于今年下半年公布.

“在研究的2期部分取得这一重要里程碑证明了该患者群体的临床需求，我渴望看到2期结果的出现,” 托马斯·波维西奇说.D., Ph.D., 医学教授, 杜克大学医学院和国家首席研究员的确切研究. “难治性心绞痛患者没有治疗选择, EXACT一期试验的结果表明，XC001的剂量反应和治疗潜力令人鼓舞，这有助于XC001作为改善这些患者生活质量的治疗方法的发展. 我们非常兴奋地看到这种方法的安全性和有效性的更明确的评估.”

“我们很高兴地宣布，在这个前所未有和充满挑战的时期，我们的2期研究招募工作取得了这一重要里程碑,” XyloCor的总裁兼首席执行官Al Gianchetti说. 据估计，美国有100万人患有难治性心绞痛, 我们感到鼓舞的是，XC001可能会解决这一患者群体的高未满足需求. XyloCor还计划在其他患者群体中研究XC001, 包括作为搭桥手术患者的辅助治疗."

难治性心绞痛患者由于心肌供血不足，胸部会有压力或剧烈疼痛. 这些症状会严重影响生活质量，并可能加重合并症.

XyloCor的主要研究药物, XC001 (encoberminogene rezmadenovec)是一种局部给药, 单剂量基因疗法目前正在发展，作为一种新的方法来治疗难治性心绞痛患者谁没有其他药物和手术的选择. 治疗策略是使用局部给药，以在心脏中获得更高的基因表达，同时最大限度地减少全身载体循环和相关副作用. XC001旨在促进心脏新生血管，绕过病变血管，改善血液流动. 通过恢复血液流动, 与难治性心绞痛相关的胸痛可能减轻, 有可能改善病人的生活质量，使他们能够参与日常的体育活动，否则会引起疼痛.

关于EXACT研究

心外膜递送XC001基因治疗难治性心绞痛冠状动脉治疗(EXACT)临床试验是1/2期多中心, 非盲, 单组试验. 12名难治性心绞痛患者(每剂量组3名)被分为4个递增剂量组, 随后是试验的扩展阶段，以最高耐受剂量(1 × 1011 VPS)招募27名额外受试者, 最高测试剂量). 研究基因疗法是由美国顶级心血管研究中心经验丰富的心脏外科医生通过小型开胸手术直接施用于心肌.

关于慢性难治性心绞痛

在美国，冠状动脉疾病是导致死亡和残疾的主要原因. 慢性心绞痛发生时，心脏肌肉没有得到足够的氧气，导致胸痛. 这通常是由于动脉粥样硬化斑块阻塞冠状动脉. 难治性心绞痛是一个日益严重的问题，发生在慢性心绞痛患者中，尽管有最佳的药物治疗，但仍有症状，并且不再符合经皮冠状动脉介入治疗(PCI)和冠状动脉旁路移植术(CABG)等机械干预的条件。. 这些患者目前没有治疗选择，而且通常症状严重, 这会严重影响他们的生活质量吗, 并可能加剧合并症，导致其健康状况进一步恶化. 顽固性心绞痛导致医疗资源的大量消耗, 包括因病人胸痛而去急诊室的次数.

关于XyloCor

XyloCor疗法是一家私营公司, 临床阶段的生物制药公司开发潜在的同类最佳基因疗法，以改变心血管疾病患者的预后. 公司的主要候选产品, XC001, 是否在临床开发中研究对无治疗选择的难治性心绞痛患者的使用. XyloCor有第二个临床前研究产品, XC002, 在发现阶段, 用于治疗因心脏病发作而造成心脏组织损伤的患者. 该公司是由罗纳德·克里斯托(Ronald Crystal)， M.D.托德·罗森加特(Todd Rosengart).D.该公司拥有康奈尔大学的独家授权. 欲了解更多信息，请访问 www.xylocor.com.

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XyloCor疗法扩大了领导团队，包括有成就的制药高管，以加速临床开发项目并推动公司增长

• 伊丽莎白·塔卡，m.s.D. 任命首席医疗官

• A. 布莱恩•戴维斯被任命为首席财务官

XyloCor疗法, 开发心血管疾病新基因疗法的临床阶段生物制药公司, 今天宣布任命伊丽莎白·塔卡, M.D. 作为首席医疗官和A. 布莱恩•戴维斯担任首席财务官. 这些经验丰富的制药行业高管将加强公司的临床开发, 操作, 和财务能力，并推动其持续增长.

“我很高兴欢迎Liz和Brian加入XyloCor的领导团队。” 公司总裁兼首席执行官Al Gianchetti说. “莉兹是一个被证实的R&在心血管医学方面具有丰富的后期临床开发项目管理经验. Brian将利用他在私营和上市生物技术公司的丰富管理和财务经验来加速Xylocor的战略和企业目标. 他们的集体经验将推动XyloCor实现我们的目标，因为我们专注于推进我们旨在改善心血管疾病患者生活的变革性基因疗法的管道.”

执行官传记

伊丽莎白·塔卡，医学博士-首席医疗官

Dr. Tarka是一名心脏病专家，在制药和生物技术行业拥有超过20年的经验. 她的职业生涯致力于开发改善人类健康的创新疗法. Dr. Tarka的经验包括在后期临床开发的所有阶段担任领导角色，以及与利益相关者有效合作以成功执行临床试验的记录. 她从Idera Pharmaceuticals加入公司，在那里她担任CMO. 在那之前，博士. Tarka是Complexa, Inc .的临床开发副总裁., 一家临床阶段的生物制药公司，专注于危及生命的纤维化和炎症性疾病. 在她职业生涯的早期, 她曾担任Janssen制药公司Xarelto®(rivaroxaban)的临床项目负责人, 她在哪里负责设计, 实现, 以及对大型跨国试验的医疗监督. 在她任职于Janssen之前，Dr. Tarka曾在葛兰素史克(GlaxoSmithKline)的代谢途径和心血管治疗领域工作. 她一直在宾夕法尼亚大学和附属医院担任教职，并承担了许多主要的教学和临床责任. 她接受过心脏病学和内科的培训，并在许多同行评审的期刊上发表过文章. Dr. Tarka在宾夕法尼亚大学获得生物化学学士学位和医学博士学位，在那里她还完成了住院医师和奖学金培训.

A. 布莱恩•戴维斯 -首席财务官

Mr. 作为一名经验丰富的财务主管，Davis以成熟的背景加入XyloCor, 包括担任上市公司首席财务官超过15年的经验, 商业和临床阶段的生物制药公司, 并在生命科学行业从事了近30年的金融专业工作. 他在筹款方面有丰富的经验, 财务策略, 谈判涉及收购和处置商业和临床阶段资产的战略交易, 股东关系, 和SEC会计, 报告, 和遵从性. 戴维斯先生在公共和私人股本融资中筹集了超过6亿美元, 包括主导首次公开发行, 还有近2亿美元的债务融资. 最近, 他是Verrica制药公司的首席财务官, 他在哪里担任执行股权和债务融资的管理责任, 分析师与股东关系, 商业发射准备的财务方面, 业务发展, 金融, 会计, 税, 和财政部. 在此之前，Mr. Davis曾在Strongbridge Biopharma plc, Tengion, Inc .担任CFO.和Neose Technologies, Inc .. Mr. 戴维斯是一名注册会计师. 他获得了沃顿商学院的MBA学位, 毕业于宾夕法尼亚大学，并获得特伦顿州立学院会计学士学位.

关于XyloCor

XyloCor疗法是一家私营公司, 临床阶段的生物制药公司正在开发潜在的最佳基因疗法，以改变心血管疾病患者的预后. 该公司的主要候选产品, XC001, 目前正在进行一项针对难治性心绞痛患者的2期临床试验，目前尚无治疗方案. XyloCor有第二个临床前研究产品, XC002, 在发现阶段, 用于治疗因心脏病发作而造成心脏组织损伤的患者. 该公司是由罗纳德·克里斯托(Ronald Crystal)， MD托德·罗森加特(Todd Rosengart)D该公司拥有康奈尔大学的独家授权. 欲了解更多信息，请访问 www.xylocor.com.

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XyloCor疗法
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XyloCor疗法开始了XC001基因治疗难治性心绞痛的1/2期精确临床研究的2期组成部分

• 独立数据监测委员会在审查了1期剂量增加的临床安全性数据后，授权以最高剂量水平进行2期试验

• XC001的安全性和有效性的2期临床数据预计将于2022年公布

• 公司计划在2021年下半年启动XC001作为CABG辅助项目的研究启动, 其他心血管适应症的临床研究正在讨论中

• 基因治疗在心血管疾病中的潜力
  

XyloCor疗法, 一个临床阶段的生物制药公司开发新的基因治疗心血管疾病, 今天宣布完成XC001 (encoberminogene rezmadenovec) 1/2期临床试验(EXACT)的1期剂量递增部分。, 它的主要研究基因治疗候选患者难治性心绞痛谁没有进一步的治疗选择.

在回顾了该研究的1期剂量递增部分的临床数据后, 独立数据监测委员会(IDMC)授权以测试的最高剂量进入研究的第2阶段组成部分. 自IDMC获得批准以来，已有3名患者在ii期扩展队列中接受了治疗. 这一进展突出了基因治疗超越罕见疾病的潜力，并解决了大量未满足需求的患者群体, 比如慢性心血管疾病.

XyloCor还证实，它计划向美国制药公司提交一项额外的2期临床研究.S. 美国食品和药物管理局(FDA)批准XC001作为冠状动脉旁路移植术(CABG)的辅助治疗. 该公司还计划在其他心血管适应症方面进行其他临床研究, 包括缺血性心脏病引起的心力衰竭和作为经皮冠状动脉介入治疗的辅助治疗.

“难治性心绞痛患者被迫生活在疾病的持续负担中，由于胸痛限制了他们的日常活动,” 托马斯·波维西奇说.D., Ph.D.杜克大学心脏病专家和EXACT研究的国家首席研究员. “有一种独特的作用机制，通过创造新血管来恢复血液流向心脏, XC001代表了一种新的治疗方法，为那些已经用尽其他医疗和手术选择的患者. 现在，我们非常激动地向前推进，探索XC001在EXACT 2期的潜力，作为难治性心绞痛患者的一次性治疗.”

“我们的使命是提供安全有效的基因疗法，改变心血管疾病患者的生活, 我们很高兴能够实现这一重要的里程碑，并进入我们研究的第二阶段,” XyloCor疗法公司总裁兼首席执行官Al Gianchetti说. “XC001具有显著改善难治性心绞痛患者生活的巨大潜力. 我们感谢患者及其家属的支持, 我们将继续研究XC001的安全性和有效性，并期待在2022年报告结果.”

关于XC001

XC001 (encoberminogene rezmadenovec)是一种新型基因, 旨在刺激心脏新血管生长的实验性基因疗法, 为了绕过病变血管，改善冠状动脉血液流动. XC001传递血管内皮生长因子(VEGF)基因, 天然存在的蛋白质, 靶心肌细胞, 从而刺激新血管的生成，这一过程被称为血管生成. XC001采用专有的多异构体VEGF表达盒，该盒已经过优化以最大限度地表达VEGF. XC001已被FDA授予快速通道指定用于难治性心绞痛的研究. XyloCor于2020年启动了EXACT试验，这是XC001治疗慢性难治性心绞痛的1/2期研究.

关于EXACT研究

心外膜递送XC001基因治疗难治性心绞痛冠状动脉治疗(EXACT)临床试验是1/2期多中心, 非盲, 随访时间, 剂量递增试验. 12例难治性心绞痛患者(每剂量组3例)被分为4个递增剂量组, 接下来是试验的扩展阶段，另外21名受试者接受最高耐受剂量. 该试验旨在评估XC001的初步安全性和有效性. 研究基因疗法是由经验丰富的心脏外科医生通过小型开胸手术直接施用于心肌. EXACT试验正在全美顶尖的心血管研究中心进行.

关于慢性难治性心绞痛

在美国，冠状动脉疾病是导致死亡和残疾的主要原因. 慢性心绞痛发生时，心脏肌肉没有得到足够的氧气，导致胸痛. 这通常是由于动脉粥样硬化斑块阻塞冠状动脉. 难治性心绞痛是一个日益严重的问题，发生在慢性心绞痛患者中，尽管有最佳的药物治疗，但仍有症状，并且不再符合经皮冠状动脉介入治疗(PCI)和冠状动脉旁路移植术(CABG)等机械干预的条件。. 这些患者目前没有治疗选择，而且通常症状严重, 这会严重影响他们的生活质量吗, 并可能加剧合并症，导致其健康状况进一步恶化. 顽固性心绞痛导致医疗资源的大量消耗, 包括因病人胸痛而去急诊室的次数. 据估计，美国有100万人患有难治性心绞痛.

关于XyloCor

XyloCor疗法是一家私营公司, 临床阶段的生物制药公司开发潜在的同类最佳基因疗法，以改变心血管疾病患者的预后. 公司的主要候选产品, XC001, 是否在临床开发中研究对无治疗选择的难治性心绞痛患者的使用. XyloCor有第二个临床前研究产品, XC002, 在发现阶段, 用于治疗因心脏病发作而造成心脏组织损伤的患者. 该公司是由罗纳德·克里斯托(Ronald Crystal)， MD托德·罗森加特(Todd Rosengart)D该公司拥有康奈尔大学的独家授权. 欲了解更多信息，请访问 www.xylocor.com.

媒体接触

迈克·拜尔
山姆布朗公司.
mikebeyer@sambrown.com
312-961-2502

XyloCor疗法完成超额认购41美元.900万美元A轮融资推进新型冠状动脉疾病基因治疗管道

• 公司收盘时追加22美元.600万的新融资 

• 所得款项将用于启动新的临床试验，用于先导基因治疗候选药物XC001作为冠状动脉搭桥手术患者的辅助治疗 

XyloCor疗法, 一家私营的临床阶段生物制药公司，专注于开发基因治疗，以满足晚期冠状动脉疾病患者的重大未满足需求, 今天宣布收盘价再涨22美元.600万融资. bet亚洲365欢迎投注领投了此次超额认购融资，其他新投资者包括洛伍德基金和Lumira Ventures. 包括Sofinnova Investments和LSP (Life Sciences Partners)在内的所有现有机构投资者都参与了融资. 此次额外融资建立在XyloCor 2018年A轮融资的基础上, 使公司的总投资达到41美元.至今已有900万. XyloCor的主要候选产品, XC001, 对于难治性心绞痛患者，是否有一种基因疗法正在1/2期临床试验(EXACT)中进行研究, 一种没有治疗选择的慢性疾病.

此次融资将使XyloCor能够扩大其XC001的临床开发计划, 包括启动一项新的试验，将XC001作为一种潜在的辅助疗法，以增强冠状动脉搭桥手术(CABG)的有效性。. XyloCor在基因治疗应用方面处于科学研究和临床研究的前沿，以解决大量心血管疾病患者群体中大量未满足的治疗需求. 在这两个最初的潜在适应症难治性心绞痛, 以及作为CABG患者的辅助治疗, XC001代表了一种新的治疗方法.

“我们非常感谢方泉医疗的认可, 洛伍德基金, 我们对XC001在改善晚期冠心病患者生活方面的巨大潜力，以及我们自初始融资以来所创造的价值和Lumira Ventures表示赞赏,” XyloCor疗法公司总裁兼首席执行官Al Gianchetti说. “在我们投资者的支持下, 我们可以在获得初始资金以来取得的进展的基础上继续努力, 带着紧迫感, XC001有望解决未满足的医疗需求的新临床适应症.”

“随着团队在临床和CMC里程碑上取得的进展，XyloCor为XC001创造了巨大的价值. 根据我们的经验, 这两方面的卓越表现对基因治疗领域的成功至关重要,” 艾丹·金说, 管理合伙人和联合创始人, bet亚洲365欢迎投注, 谁也加入了XyloCor的董事会. “我们很高兴这笔额外的资金加速了XC001的发展，并扩大了其对处于不完全血运重建高风险的CABG患者的潜在影响.”

新增董事会成员

加入先生. King是XyloCor董事会的成员，他是Daniel h， M.D.他是Lumira Ventures的董事总经理.D., Ph.D.他是Sofinnova Investments的执行合伙人. Alan Colowick, m.m.D.现在，他将担任XyloCor的独立董事会成员.

关于XC001

XC001是一种实验性基因疗法，旨在促进心脏新血管的生长, 这些新血管绕过病变血管，改善心脏的血液流动. XC001在靶心脏细胞中沉积血管内皮生长因子(VEGF)基因. VEGF是一种天然存在的蛋白质，据信XC001能使心脏细胞产生更多的VEGF, 从而刺激新血管的生成, 这个过程叫做血管生成. XC001已被美国海军授予快速通道指定.S. 美国食品和药物管理局(FDA)对难治性心绞痛的研究. XC001的研究新药(IND)申请已向FDA开放. XyloCor于2020年启动了EXACT试验，这是XC001治疗慢性难治性心绞痛的1/2期研究.

确切的试验

EXACT临床试验是1/2期多中心、开放标签、单组、剂量递增试验. 大约12名患有难治性心绞痛的受试者(每个队列n=3名)将被纳入4个递增剂量组, 随后是试验的扩展阶段，另外21名受试者接受最高耐受剂量. 该试验旨在评估XC001的安全性和有效性. 研究基因疗法将由经验丰富的心脏外科医生直接施用于心脏肌肉组织. EXACT试验于2020年启动，目前正在美国顶级心血管研究机构进行.

关于慢性难治性心绞痛

慢性心绞痛发生时，心脏肌肉没有得到足够的氧气，因为它正在执行的工作量, 这通常会导致胸痛. 这通常是由冠状动脉疾病引起的. 慢性心绞痛患者，尽管有最佳的药物治疗，但仍有症状，并且不再符合经皮冠状动脉介入治疗(PCI)和CABG等机械干预的条件，是难治性心绞痛，目前没有治疗选择. 这些患者往往因为症状而久坐不动, 这反过来又会加剧合并症并严重影响生活质量，导致他们的健康状况进一步恶化. 据估计，美国有100万人患有难治性心绞痛.

关于冠状动脉搭桥手术(CABG)

冠状动脉搭桥是一种用于治疗冠状动脉疾病的手术，这种疾病是指为心肌提供氧气和营养的血管变窄或堵塞. 在冠脉搭桥, 身体上健康的动脉或静脉连接在一起, 或接枝, 到阻塞的冠状动脉. 移植的动脉或静脉绕过冠状动脉阻塞的部分. 这就形成了一个新的通道，富氧的血液绕过堵塞的心脏肌肉. 大约有500,在美国，每年有000例冠状动脉搭桥手术, 其中估计有三分之一的患者有不完全冠状动脉重建术的风险, 常导致持续性心绞痛. 冠脉搭桥的辅助治疗, 比如用XC001进行基因治疗, 能降低不完全血运重建的发生率吗.

关于XyloCor

XyloCor疗法是一家生物制药公司，专注于开发新型基因疗法，以满足晚期冠状动脉疾病的未满足需求. 在美国，冠状动脉疾病是导致死亡和残疾的主要原因. 该公司的主要候选产品, XC001, 是否在临床开发中研究对无治疗选择的难治性心绞痛患者的使用. XyloCor还有第二个临床前研究产品, XC002, 在发现阶段, 用于治疗因心脏病发作而造成心脏组织损伤的患者. 该公司是由罗纳德·克里斯托(Ronald Crystal)， MD托德·罗森加特(Todd Rosengart)D该公司拥有康奈尔大学的独家授权. 欲了解更多信息，请访问 www.xylocor.com.

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