Spark Therapeutics宣布收购Genable Technologies

Spark为遗传性视网膜疾病的主要原因之一增加了新的程序, 扩大罕见致盲疾病的潜在治疗渠道

费城——Spark Therapeutics(纳斯达克股票代码:ONCE)今天宣布收购了Dublin, 爱尔兰的Genable技术公司, 该公司是一家私营基因治疗创新公司，自2014年以来，Spark一直与Genable合作开发针对最常见的遗传性视网膜疾病(IRD)之一的治疗项目。.

With the acquisition, Spark acquires RhoNova™, 一种针对视紫红质相关常染色体显性视网膜色素变性(RHO-adRP)的潜在治疗方法, 这种IRD通常会导致视力受损，最严重的情况下会导致失明. 使用在Spark开发和制造的腺相关病毒(AAV)载体, RhoNova™旨在抑制错误基因的表达，并提供RHO基因的正常拷贝以恢复正常表达. RhoNova™已在美国和欧洲获得孤儿药认定.S. 除了欧洲药品管理局的先进治疗药品指定外，还获得了美国和欧洲的认证. 目前尚无批准的RHO-adRP药物治疗方法, 这影响了大约12人,在美国和欧洲5个主要市场(EU5).

“此次交易通过内部创新的结合，推进了我们利用Spark一流基因治疗平台的战略, 收购和协作,” said Jeffrey D. Marrazzo是Spark的联合创始人兼首席执行官. Genable的技术和有前景的RhoNova™开发项目进一步加强了我们对ird的治疗组合, 由我们的rpe65介导性失明的3期项目主导，该项目最近报告了压倒性的积极关键阶段数据.”

“Genable提供了令人信服的动物数据，以支持他们治疗常染色体显性疾病的创新科学方法, 为了产生有意义的治疗效果，抑制有缺陷的基因和用功能拷贝替代它们在哪里是至关重要的,” said Katherine A. High，医学博士，Spark的联合创始人、总裁兼首席科学官. “我们期待利用我们经过验证的基因治疗开发平台和专业知识来加速RHoNova的临床开发, 同时检查Genable抑制/增强方法在此初始适应症之外的其他潜在应用.”

支付给Genable股东的对价包括600万美元现金和265美元现金,000股星火公司普通股. 其他财务条款没有披露.

About Spark Therapeutics

Spark是一家基因治疗的领导者，致力于通过开发一次性药物来改变患有衰弱性遗传疾病的患者的生活, life-altering treatments. Spark最初的重点是治疗没有或只有姑息疗法的罕见疾病. Spark最先进的候选产品, SPK-RPE65 (voretigene neparvovec), 哪一种同时获得了突破性治疗和孤儿产品认定, 最近报道了一项治疗罕见致盲疾病的关键3期临床试验的积极结果. Spark经过验证的基因治疗平台正应用于一系列治疗严重遗传疾病的临床和临床前项目, 包括遗传性视网膜营养不良, 血液病和神经退行性疾病. Spark建立在20年的研究基础上, 费城儿童医院的研发和制造中心, 包括在不同的治疗领域和给药途径中进行的人体试验. 欲了解更多信息，请访问www.sparktx.com.

About Genable Technologies

Genable Technologies Ltd. 是一家私人控股的风险资本支持的基因治疗公司，总部设在都柏林(爱尔兰). Genable正在开发新的基因疗法来治疗“显性”遗传疾病. Genable得到了bet亚洲365欢迎投注的大力支持和投资, Delta Partners, Fighting Blindness Ireland, 美国基金会抗盲临床研究所.S.)，都柏林三一学院和爱尔兰企业. 欲了解更多信息，请访问www.genable.net.

Genable Technologies Ltd将GT038推向全面发展

都柏林——Genable团队最近参加了在美国华盛顿与美国食品和药物管理局(FDA)举行的ind前会议, 探讨GT038治疗视紫红质相关性常染色体显性视网膜色素变性(Rho-AdRP)的进展. 这是一次信息丰富的会议，FDA就GT038的临床前和临床开发计划提供了反馈和建议.

Genable首席执行官Jason Loveridge博士评论道:“在与美国药品监管机构进行了一次非常有益的会议之后, the FDA, 我们很高兴地确认GT038现在已经从研究阶段进入开发阶段. FDA的投入和我们医疗顾问委员会的建议，以及最重要的Genable与患者群体的密切联系，增加了我们将GT038推向临床并随后为RP患者提供益处的可能性.

Background Information

Genable Technologies Ltd. 是一家私营的爱尔兰生物制药公司，在Jane Farrar教授的开创性工作基础上开发新的基因药物来治疗常染色体显性遗传病, Dr Paul Kenna & 爱尔兰都柏林圣三一学院Smurfit遗传学研究所的Peter Humphries教授说. 迄今为止，Genable已经获得了来自风险投资公司的大量资金支持，包括, bet亚洲365欢迎投注, Delta Partners和病人主导的研究慈善机构, 爱尔兰抗盲基金会和抗盲临床研究所.

Genable的方法是创新和独特的，利用成熟的，临床安全的 & 有效的AAV载体获得RNA干扰(RNAi)分子的表达, 哪一种抑制了疾病基因的两个拷贝的表达, 正常的、有缺陷的和一个经过基因修饰的替代基因，它难以抑制，但仍能编码正常的野生型蛋白质. 抑制和替代的结合消除了靶向特定突变的需要，克服了显性疾病中突变变异性的重大障碍，适用于广泛的疾病

Genable's lead product, GT038, 设计用于治疗视紫红质相关常染色体显性视网膜色素变性(Rho-adRP)患者。, a debilitating, 由RHO基因的多种突变引起的进行性遗传性失明. Genable的技术在美国受到广泛的授权专利和专利申请的保护, EU and worldwide.

这种亚型的adRP影响大约1 / 30,这代表着已经确定并有可能治疗的人群约为30人,在美国和欧洲有5000名患者. Genable将采用相同的方法开发针对adRP其他亚型的其他基因药物. 该公司已经在欧盟和美国获得了GT038的孤儿药认定.

2014年与Spark Therapeutics签订了GLP供应协议 & GMP级GT038用于完成临床前开发和临床试验计划.

欲了解更多信息，请联系jloveridge@genable.net

Spark Therapeutics和Genable Technologies宣布合作推进一种罕见色素性视网膜炎的基因治疗

Spark Therapeutics和Genable Technologies今天宣布，双方已就Genable治疗视紫红质相关常染色体显性视网膜色素变性(RHO adRP)的先导疗法达成合作协议。, GT038. 根据合作条款, Genable将从Spark获得某些腺相关病毒(AAV)载体制造专利许可. 双方已经达成了一项广泛的协议，Spark将成为该产品的独家制造商，并为Genable提供开发建议和专业知识，以帮助GT038的持续开发. Spark将获得GT038未来销售的里程碑付款和版税, 以及制造和供应产品的短期收入.

“我们很高兴能够将我们在AAV临床开发和制造方面的深厚专业知识应用于Genable的伟大工作, 并增加可通过基因疗法治疗的眼部衰弱性疾病的数量," said Jeffrey D. Marrazzo, Spark Therapeutics的联合创始人、总裁兼首席执行官.

Dr. Jason Loveridge, Genable Technologies首席执行官评论道, “我们选择Spark作为我们的合作伙伴提供建议, 借鉴他们的经验，并根据他们在基因治疗方面的广泛专业知识制造GT038. 我们认为他们是一个世界级的组织, 我们很高兴能将我们的新疗法GT038推向临床."

“与Spark的合作提供了一个令人兴奋的机会，大大加快了Genable针对RHO-adRP的新疗法的开发,Jane Farrar教授说, founder and director, Genable Technologies; professor, Trinity College (Dublin).

GT038是一种治疗视紫红质(RHO)相关常染色体显性视网膜色素变性(adRP)的潜在药物。, 遗传性视网膜营养不良，多数情况下会导致失明. 目前还没有批准的药物治疗adRP, 这影响了大约30人,000 patients worldwide. GT038利用安全有效的AAV载体传递RNA干扰(RNAi)分子，抑制RHO的缺陷拷贝和正常拷贝的表达，恢复正常的基因表达. GT038已在美国和英国获得孤儿药认定.S. and Europe.

About Genable Technologies

Genable Technologies Ltd. 是一家私营的、风险资本支持的、位于爱尔兰都柏林的生物制药公司. 该公司正在开发新的基因疗法来治疗“显性”遗传疾病. 公司得到了bet亚洲365欢迎投注的大力支持和投资, Delta Partners, Fighting Blindness Ireland, 美国基金会抗盲临床研究所.S.) and Enterprise Ireland. 欲了解更多信息，请访问www.genable.net

About Spark Therapeutics

火花治疗公司正在开发潜在的治疗方法, 一次性基因治疗产品，以改变患者的生活，并重新设想治疗衰弱性疾病. 斯帕克的主要基因疗法候选人, 与rpe65相关的失明, 目前正处于三期临床试验阶段，有可能成为美国首个获批的基因疗法.S., 也是第一个解决因遗传性视网膜营养不良而失明的患者的重大未满足需求的治疗方法.

Spark的创始团队包括领导了将基因疗法作为一种新治疗范式的运动的科学家, 在眼睛和肝脏中建立概念的临床证明，并为该领域贡献关键见解，从而使行业对基因药物的兴趣重新抬头. 除了rpe65相关失明的3期项目, 该公司有血友病B的1/2期项目, 和临床前项目，以解决神经退行性疾病和其他遗传性视网膜营养不良和血液疾病. Spark拥有专有制造平台的权利，该平台在支持不同治疗领域和给药途径的临床研究方面具有无与伦比的成功记录. 该公司在研究方面的专业知识, clinical, 在费城儿童医院细胞和分子治疗中心，Spark的团队在基因治疗方面建立了创新和卓越的传统. To learn more visit www.sparktx.com.

Media Inquiries:

杰西卡·罗兰兹，202-729-4089，杰西卡.rowlands@fkhealth.com

Dr. Jason Loveridge + 33 674177812, jloveridge@genable.net

领先的国际盲人慈善机构欢迎Genable的增强专利组合

Genable Technologies Ltd., Dublin, Ireland, 最近扩大了其知识产权组合，又获得了两项有关其新型抑制和替代技术的美国专利申请. Genable最近获得的第一项美国专利包括RNA干扰(RNAi)介导的抑制和替代(12/710343)。, 而第二项美国专利(13/539),835)专注于生成优化的替代载体，用于纳入诸如抑制和替代疗法等创新治疗策略.

Avril Daly, 爱尔兰抗盲组织的首席执行官评论说:“作为一个以患者为主导的研究慈善机构，为未满足的医疗需求开发合适的治疗方法是至关重要的，因此我们的组织是Genable Technologies的创始投资者. 拥有这些新授予的专利提高了产品成为遗传性失明患者可行疗法的可能性，我们祝贺发明者和公司.”

Dr Stephen Rose, 美国慈善机构抗盲基金会的首席研究官补充说:“我们的重点是使患者获得有效的治疗，我们认识到保护知识产权是这一过程中非常重要的一步。. 因此，我们将继续支持Genable将其主要疗法GT038推向临床。”.

抑制和替代技术代表了一种独特的解决方案，能够治疗主要遗传遗传疾病. The Company’s lead product, GT038, 是否有眼部症状, 视紫红质相关常染色体显性视网膜色素变性. GT038已获得孤儿药资格，目前处于临床前后期开发阶段.

关于捷能科技有限公司

Genable Technologies Ltd. is a privately held, 2011年，这家位于爱尔兰都柏林的生物制药公司获得了来自bet亚洲365欢迎投注和Delta Partners的融资. 该公司正在开发新的基因疗法，以Jane Farrar教授的开创性工作为基础，治疗“显性”遗传疾病, Dr Paul Kenna & 都柏林圣三一学院的彼得·汉弗莱斯教授. 背景研究得到了爱尔兰抗盲组织的支持, Science Foundation Ireland, 抗盲基金会-美国国家神经视觉研究所, Enterprise Ireland & EVI-GenoRet (EU fp6资助). www.genable.net

About Fighting Blindness

由“对抗失明”资助的爱尔兰研究在寻找导致视力丧失的疾病的治疗和治疗方面产生了全球影响. Since 1983, 成立该组织的患者定期会面，互相帮助，以应对视力退化的现实. 没有治疗方法，也没有真正的希望. 现在我们不仅了解了条件是如何发展的, 但我们也知道治疗会是什么样子. Since its founding, “对抗盲症”在爱尔兰的研究中投资了1000多万欧元, 我们治愈和治疗的目标就在眼前. 我们的研究也为国际发现和发展做出了贡献，许多基因遗传和年龄相关疾病的临床试验正在进行中.

http://www.fightingblindness.ie

关于抗盲基金会

“抗盲基金会”是一家总部位于美国的非营利组织，它正在推动将导致预防失明的研究, 色素性视网膜炎的治疗方法, macular degeneration, Usher综合症和视网膜退行性疾病的整个谱系影响着超过1000万美国人. Since 1971, 作为遗传性视网膜研究的主要非政府资助机构，该基金会已经筹集了5.5亿多美元. 突破性基金会资助的研究使用基因疗法使以前失明的儿童和年轻人恢复了显著的视力, 为治疗各种视网膜退行性疾病的额外临床试验铺平了道路. 获得了慈善导航员梦寐以求的四星评级, 该基金会还有近50个分会提供支持, 向全国各地受影响的个人及其家庭提供信息和资源. http://www.fightblindness.org/

更多信息请联系:

Dr. Jason Loveridge,
Genable科技有限公司首席执行官.
c/o Delta Partners
媒体大厦南县商业园区
利奥帕德斯敦都柏林18爱尔兰
Ph. +33 674177812

www.genable.net

Genable Technologies Ltd任命Annette Clancy为董事会主席

都柏林，爱尔兰，2013年5月13日:Genable Technologies Ltd., 一家生物制药公司开发新的基因药物来治疗“显性”遗传疾病, 今天宣布任命Annette Clancy为董事会主席. 安妮特毕业于英国巴斯大学药理学专业，并持有一系列美国管理文凭. 她在制药/生物技术行业拥有30年的著名职业生涯, 主要是在葛兰素史克, 在那里她研究了各种R&D and commercial functions

Clancy女士曾担任葛兰素史克(GSK)的交易和联盟管理主管，负责执行从早期药物发现合作伙伴关系到创新交易, 到全球商业联盟和并购.

自2008年从GSK退休以来, Clancy女士被任命为Silence Therapies plc的非执行董事. (2008-2012)和挪威的Clavis Pharma(2008年至今). Clancy女士目前还担任Frazier Healthcare Ventures生物制药团队的高级欧洲顾问, 她为他们提供新的和现有投资的战略建议.

作为Genable Technologies Ltd .的非执行董事会成员.克兰西还将为该公司提供战略咨询建议.

Ms Clancy said, “对于公司来说，这是一个非常激动人心的时刻，我期待着与Genable技术团队合作，因为他们将继续为遗传病患者取得进展.”

欢迎克兰西女士的任命, Genable即将离任的主席John Monahan博士说, “Annette在这个行业拥有丰富而令人印象深刻的经验，我们很高兴她将把这些经验作为董事长带给Genable Technologies. 我们最近在产品和研究方面取得了重大进展，我们确信Annette的熟练程度和技能将增强公司内部的专业知识.“公司也很高兴地注意到Monahan博士将继续担任Genable董事会的非执行董事.

Genable科技有限公司基因治疗产品, GT038, 最近被美国联邦药物管理局(FDA)授予孤儿药资格，用于治疗色素性视网膜炎, 对欧盟委员会先前授予的孤儿药资格表示赞赏. 这是一个重要的里程碑，因为一旦GT308获得监管部门的批准，它将为Genable Technologies提供7年的市场专营权.

GT038是一种腺相关病毒载体，其含有编码RNAi靶向视紫红质的DNA，与含有视紫红质基因的腺相关病毒载体结合，用于治疗视紫红质相关性色素性视网膜炎. 该产品目前正在进行正式的临床前评估，然后才开始在患者中进行临床研究.

关于捷能科技有限公司

Genable Technologies Ltd. is a privately held, 2011年，这家位于爱尔兰都柏林的生物制药公司获得了来自bet亚洲365欢迎投注和Delta Partners的融资. 该公司正在开发新的基因疗法，以Jane Farrar教授的开创性工作为基础，治疗“显性”遗传疾病, Dr Paul Kenna & 都柏林圣三一学院的彼得·汉弗莱斯教授. 背景研究得到了爱尔兰抗盲组织的支持, Science Foundation Ireland, 抗盲基金会-美国国家神经视觉研究所, Enterprise Ireland & EVI-GenoRet (EU fp6资助). www.genable.ie

更多信息:

Eilish Joyce
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电话:+353 1 663 3609 / +353 87 791 4641
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爱尔兰Genable技术有限公司的基因治疗产品GT308获得FDA孤儿药指定

DUBLIN, Ireland, 12th April, 2013 - Genable科技有限公司基因治疗产品, GT038, 已被美国联邦药物管理局(FDA)授予孤儿药资格，用于治疗色素性视网膜炎. 这是一个重要的里程碑，因为一旦GT308获得监管部门的批准，它将为Genable Technologies提供7年的市场专营权.

GT038是一种腺相关病毒载体，其含有编码RNAi靶向视紫红质的DNA，与含有视紫红质基因的腺相关病毒载体结合，用于治疗视紫红质相关性色素性视网膜炎. 该产品目前正在进行正式的临床前评估，然后才开始在患者中进行临床研究.

患有视紫红质相关性色素性视网膜炎的患者的视紫红质基因发生突变，导致患者的视力恶化, 最终导致失明. Almost 300,全世界有5000人患有色素性视网膜炎(RP), 大约30%的人会有视紫红质连接(RP)。. GT038是一种新颖独特的治疗视紫红质相关性色素性视网膜炎的方法，利用AAV载体获得RNA干扰分子的表达, 哪些抑制了缺陷基因的表达, 然后用一个编码功能蛋白的基因取代它. 这种简单的组合消除了靶向特定突变的需要，克服了诸如视紫红质相关性色素性视网膜炎等疾病的重大障碍.

Genable科技有限公司总经理Alan Boyd教授说, 色素性视网膜炎是一种严重的疾病，会导致年轻人失明. 目前还没有批准的治疗方法，GT038在美国和欧洲都被指定为孤儿药, 是否对我们产品的未来发展至关重要，可能对患者的生活产生重大影响.’’

FDA对GT038的孤儿药认定是对欧盟委员会先前授予Genable Technologies Ltd的孤儿药认定的补充, (孤儿药指定EU/3/10/817)，用于治疗视紫红质相关性视网膜色素变性.

关于捷能科技有限公司

Genable Technologies Ltd. is a privately held, venture backed, 总部位于都柏林(爱尔兰)的生物制药公司开发新的基因药物，以Jane Farrar教授的开创性工作为基础，治疗“显性”遗传疾病, Dr Paul Kenna & 都柏林圣三一学院的彼得·汉弗莱斯教授. 该公司已获得bet亚洲365欢迎投注和Delta Partners的融资. 背景研究得到了爱尔兰抗盲组织的支持, Science Foundation Ireland, 抗盲基金会-美国国家神经视觉研究所, Enterprise Ireland & EVI-GenoRet (EU fp6资助). www.genable.ie/

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爱尔兰Genable Technologies完成500万欧元B轮融资

DUBLIN, Ireland, 11th November, 2011 - Genable Technologies(都柏林), Ireland), 今天宣布已成功完成新一轮500万欧元融资，由新投资者bet亚洲365欢迎投注和现有投资者Delta Partners领投.  这笔资金将支持Genable的抑制/替代基因治疗技术的持续发展，特别是将Genable的主要产品GT038用于色素性视网膜炎(RP)的临床评估.

与视紫红质相关的色素性视网膜炎患者的视紫红质基因发生突变, 是什么导致病人的视力随着时间的推移而恶化, 最终导致失明.  目前尚无治疗色素性视网膜炎的有效方法.  GT038是一种开创性的独特疗法，用于治疗视紫红质相关性色素性视网膜炎，利用AAV载体获得RNA干扰分子的表达, 哪些抑制了缺陷基因的表达, 然后用一个编码功能蛋白的基因取代它. 这种简单的组合代表了一种新的医学模式，它有可能治愈这种使人衰弱的疾病，而不仅仅是治疗症状. Genable Technologies Ltd, GT038于2010年12月被欧洲药品管理局授予孤儿药资格.

在评论新的资助时. Ena Prosser, bet亚洲365欢迎投注的合伙人说, “这支著名的三一学院球队, 还有那些携带遗传性失明基因的爱尔兰家庭的奉献和支持, 多年来一直是研究这种疾病的先驱吗. 我们相信GT038为解决色素性视网膜炎提供了重大的技术突破，我们期待与公司密切合作，加快GT038及其他产品的市场开发.”

Genable Chairman Dr. Geoffrey Vernon commented, “我们欢迎bet亚洲365欢迎投注作为具有广泛行业专业知识的投资者加入董事会. 我们也想借此机会感谢达美航空, Fighting Blindness Ireland, 抗击盲症基金会-美国国家神经视觉研究所和Enterprise Ireland感谢他们迄今为止对Genable的支持，感谢他们对Genable公司的持续支持，感谢他们对Genable公司开发治疗严重眼病的新疗法的承诺.”

都柏林圣三一学院教授、Genable Technologies Limited联合创始人Jane Farrar总结道, “我们非常高兴地看到GT038筹集了必要的资金，将TCD的基础研究转化为临床.  这将有助于提高人们对色素性视网膜炎作为一种严重疾病的认识，并最终帮助更多患者接受治疗。”.